한미약품의 급성골수성백혈병(AML) 치료 신약 '투스페티닙'의 임상 데이터가 미국혈액학회(ASH)에서 공개됐다. 임상시험을 주도한 현지 의료진은 재발·불응성 AML 효과가 높고 내약성이 우수하다"고 평가했다.
한미약품 파트너사 앱토즈는 지난 9일(현지시각) 미국 샌디에이고에서 열린 ASH에서 투스페티닙의 임상 데이터를 발표했다고 밝혔다. 상세한 임상 데이트 등도 공개했다.
임상시험 데이터는 세계 최고 암센터로 꼽히는 MD앤더슨의 나발 데버 교수가 발표했다. 환자 68명을 대상으로 투스페티닙 80~160㎎을 투여한 단일요법에선 베네토클락스(VEN) 치료 경험이 없는 환자의 29%(28명 중 8명)에게서 완전관해(CRc)가 확인됐다. 이 중 FLT3 변이 환자의 완전관해율은 42%(12명 중 5명), FLT3 변이가 없는 환자 완전관해율은 19%(16명 중 3명)로 조사됐다.
약효를 확인한 뒤 조혈모 세포 이식 치료로 이어진 환자가 많았다. 조혈모 세포 이식을 하지 않은 환자에게서도 지속적인 치료 효과는 확인됐다. 약물 관련 독성으로 투약을 중단한 환자는 없었다. 1일 최대 용량까지 투여하는 임상연구를 통해 안전성도 확인했다. 2상 시험 권장 용량은 80㎎으로 정해졌다.
임상시험에 참여한 환자 중 49명은 투스페티닙과 베네토클락스를 각각 80㎎, 200㎎ 투여하는 병용요법 치료를 받았다. 평가 대상에 포함된 사람은 36명이다. 이들은 대부분 베네토클락스나 FLT3 억제제로 치료 받은 적이 있는 환자였다.
투스페티닙과 베네토클락스 병용 투여 완전관해율은 25%(36명 중 9명)였다. 베네토클락스 치료경험이 없는 환자의 완전관해율은 43%(7명 중 3명), 치료 후 재발·불응성 환자는 21%(29명 중 6명)였다.
FLT3 변이 환자의 완전관해율은 36%(11명 중 4명), 그렇지 않은 환자는 20%(25명 중 5명)로 조사됐다.
데버 교수는 "투스페티닙이 치료하기 까다롭고 어려운 재발·불응성AML에서 확실한 치료 효과를 보였다"며 "놀라울 정도로 우수한 내약성을 갖췄다"고 평가했다. AML 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자와 FLT3·NPM1 돌연변이 환자 등에게도 치료 효과가 있었다고 했다.
그는 "앞으로 투스페티닙, 베네토클락스, 저메틸화제(HMA) 등 3제 요법이 AML 환자 1차 치료제로 활용될 가능성을 뒷받침하는 중요한 근거가 마련됐다"며 "투스페티닙, 베네토클락스 병용은 아직 치료 초기지만 투여가 이어지면 더 우수한 결과가 나올 것으로 기대한다"고 했다.
이지현 기자 bluesky@hankyung.com
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